En varias provincias cubanas se desarrolla con éxito un ensayo clínico fase III para evaluar la eficacia vía nasal del medicamento NeuroEPO en pacientes adultos con ataxias espinocerebelosas.
La ataxia consiste en el control muscular deficiente que provoca movimientos torpes voluntarios. Puede causar dificultades para caminar y mantener el equilibrio, en la coordinación de las manos, en el habla y para tragar, y en los movimientos oculares.
El ensayo, a cargo de instituciones médicas y centros científicos adscritos al grupo Biocubafarma, sigue a uno fase I/II realizado entre 2015 y 2016, cuyos resultados mostraron una mejora del síndrome cerebeloso entre los pacientes tratados y una mejora de las manifestaciones cognitivas, además de un elevado perfil de seguridad del NeuroEPO.
De acuerdo con la Agencia Cubana de Noticias, que cita a la página de la Presidencia, al año de iniciado aquel ensayo los pacientes que recibieron el medicamento mostraron una estabilización de la enfermedad.
Asimismo, los que recibieron placebo mostraron un empeoramiento en correspondencia con la historia natural de la enfermedad, explicó el Doctor en Ciencias Luis Velázquez Pérez, especialista de Segundo Grado en Neurofisiología y Neurología, fundador del Centro para la Investigación y Rehabilitación de las Ataxias Hereditarias (CIRAH) de Holguín.
Velázquez Pérez señala que la enfermedad no tiene una cura definitiva por el momento, por lo que “Cuba se empeña en desarrollar terapias y ponerlas de forma gratuita y universal para todos las cubanas y cubanos que la padecen o tienen riesgos genéticos de ser afectados”.
Cuba es el país del mundo con más alta prevalencia de la ataxia: se reportan 36,2 casos por cada 100 000 habitantes. “Es una enfermedad hereditaria multisistémica grave cuya edad de inicio se sitúa en el entorno de los 30 años, con un curso clínico a la invalidez en 10 años, y progresivo hasta la muerte”, detalló el especialista.
El doctor indica que entre las manifestaciones clínicas están la llamada marcha atáxica en el ciento por ciento de los pacientes, así como los trastornos de lenguaje.
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Cada año se diagnostican 75 nuevos sujetos con la mutación y mueren 25 pacientes. Además, están reportadas 2 400 personas con la enfermedad y 10 000 familiares asintomáticos, pertenecientes a 200 familias.
Las terapias estimulan los mecanismos celulares y moleculares de neuroplasticidad, mejoran las funciones motoras y cognitivas dañadas, al tiempo que ralentizan la progresión de la enfermedad. Asimismo, aumentan la independencia de los pacientes y mejoran la calidad de vida de quienes la padecen.
Durante más de dos décadas, Velázquez dirigió el Centro para la Investigación y Rehabilitación de Ataxias Hereditarias, con sede en la provincia Holguín (CIRAH).
Existen casi 50 formas moleculares de las ataxias espinocerebelosas, de ellas la Ataxia SCA3 o enfermedad de Machado Joseph es la más frecuente. Le sigue la Ataxia Espinocerebelosa Tipo 2.